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FDA认定肝病创新基因疗法为突破性疗法

发布日期:2020-12-15 16:27浏览次数:
本文摘要:领先的RNAi化疗公司AlnylamPharmaceuticals最近宣布,研发givosiran获得了FDA颁发的开创性治疗确认。Givosiran是对氨基乙酰丙酸合成酶1(aminolevulinicacidsynthase1,ALAS1)的RNAi疗法,用于预防和治疗急性肝卟啉(AHP)。 急性肝磷脂病(AcuteHepaticPorphyrias,AHP)是一种罕见的代谢障碍,主要由经常染色体显性遗传管理血红蛋白制造的8种酶之一的遗传变异引起。

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领先的RNAi化疗公司AlnylamPharmaceuticals最近宣布,研发givosiran获得了FDA颁发的开创性治疗确认。Givosiran是对氨基乙酰丙酸合成酶1(aminolevulinicacidsynthase1,ALAS1)的RNAi疗法,用于预防和治疗急性肝卟啉(AHP)。

急性肝磷脂病(AcuteHepaticPorphyrias,AHP)是一种罕见的代谢障碍,主要由经常染色体显性遗传管理血红蛋白制造的8种酶之一的遗传变异引起。急性肝磷脂症包括急性间歇性卟啉病(acuteintermittentporphyria,AIP)、遗传性卟啉病(HCP)、斑驳的卟啉病(Varia)等多种亚型。AHP患者不讨厌在接触某些药物、食物或激素变化时诱导血红蛋白生物合成途径的酶3354氨基乙酰丙酸酶1(ALAS1),从而引起具有神经毒性的血红蛋白中间体的积累,导致疾病发作。

AHP患者发作时有相当严重的腹痛、外周和自主神经症、神经精神症状、皮肤损伤等威胁生命的一系列症状。化疗或化疗延迟不会导致抽搐和死亡。尚未批准批准后预防AHP发作的化疗。唯一批准的急性发作化疗是注射用血红蛋白(Panhematin或Normosang),是源自人血液的血红蛋白制剂。

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血红蛋白需要通过大静脉或中枢静脉注射进行化疗,与血栓性静脉炎或炎症出现异常等许多并发症相关。Givosiran是针对ALAS1的RNA障碍(RNAinterference,RNAi)疗法,经欧洲药品管理局(EMARNAi是一种新的药物发现和开发方法,它利用Smallinterferingrna (siRNA)分子对特定的mRNA进行针对性和绝望,从而防止医院蛋白质的发生。RNAi疗法具有彻底治疗疾病的潜力。

该发现被证明是“每十年发生一次的根本性科学突破”,是目前生物学和药物发现发展较慢的前沿之一,2006年被授予诺贝尔生理学或医学奖。(威廉莎士比亚,《北方执行报》)。

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